Nathalie Cartier-Lacave, PhD, Thérapie cellulaire et génique des maladies neurodégénératives, INSERM ICM (Institut du cerveau et de la moelle épinière). La Dr Cartier-Lacave est directrice de recherche à l’INSERM, où elle dirige le groupe « Biothérapies des maladies neurodégénératives ». La Dr Cartier-Lacave est présidente de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT).
Ronald G. Crystal, MD, Professeur et président, Département de médecine génétique, Weill Cornell Medicine. Le Dr Crystal a accompli des travaux précurseurs et novateurs sur les vecteurs adénoviraux et AAV, qui ont accéléré la transition de la thérapie génique des laboratoires de recherche vers la clinique. Ses recherches actuelles portent sur l’optimisation des vecteurs de transfert de gènes viraux pour la thérapie génique in vivo pour les troubles cérébraux héréditaires et acquis. Le Dr Ronald Crystal est un consultant rémunéré de Lysogene. Il a également donné des conférences avec le soutien de Lysogene.
Steven Gray, PhD, Professeur associé, Département de pédiatrie, UT Southwestern Medical Center. L’expertise principale du Dr Gray est l’ingénierie des vecteur AAV pour la thérapie génique, l’optimisation des approches pour les administrer au système nerveux et les études précliniques pour valider leur utilisation pour le traitement de maladies neurologiques.
Chester B. Whitley, PhD, MD, University of Minnesota Medical School, Minneapolis. Le Dr Whitley est un leader d’opinion important dans le domaine des maladies de surcharge lysosomale, fondateur de cours pour le WORLDSymposium, et investigateur responsable du réseau mondial des maladies lysosomales. Il a réalisé le premier essai clinique de thérapie génique pour la mucopolysaccharidose (1998-9)