Français
English
Nous investissons dans l’avenir en inventant en permanence des thérapies innovantes grâce à de la recherche interne, à des partenariats et à des collaborations avec des institutions à la pointe de l’innovation.
Syndrome de l’X fragile (FXS)
Le syndrome du X fragile (en anglais « Fragile X Syndrome », ou FXS) est la cause héréditaire la plus fréquente des déficiences intellectuelles et des troubles du spectre autistique. La maladie est causée par un gène FMR1 défectueux qui, à son tour, perturbe la synthèse d’une protéine appelée FMRP (« Fragile X Mental Retardation Protein »). Cette protéine joue un rôle clé dans le développement des synapses, c’est-à-dire les connexions entre les cellules nerveuses qui transmettent les signaux nerveux. Les dommages causés affectant le système nerveux provoquent des troubles importants de la cognition et du comportement.
Partenariat de recherche avec la SATT Conectus
Lysogene a conclu un partenariat de recherche avec la société française de transfert de technologies SATT Conectus et le laboratoire du Dr Hervé Moine, chercheur de l’équipe du Pr Jamel Chelly à l’Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC) d’Illkirch à Strasbourg (CNRS, Inserm et Université de Strasbourg).
L’équipe du Dr Moine a découvert une enzyme régulée par la protéine FMRP et appelée diacylglycérol kinase K (DgkK), qui constitue une nouvelle cible thérapeutique prometteuse pour le traitement du FXS. L’objectif de Lysogene, avec ses partenaires universitaires, est de développer une thérapie génique innovante par vecteur AAV reposant sur la découverte du Dr Moine.
Le partenariat a été facilité par la Fondation Maladies Rares, à travers son Club POC (« Proof of Concept ») qui promeut la recherche et la gestion des connaissances auprès des acteurs académiques et industriels œuvrant dans ce domaine.
À la fin de la collaboration de recherche, Lysogene a la possibilité d’obtenir une licence commerciale exclusive sur la technologie.
Maladie de Gaucher neuronopathique et maladie de Parkinson
La maladie de Gaucher une maladie de surcharge lysosomale rare causée par des mutations dans le gène GBA1. Le gène GBA1 code pour la β-glucocérébrosidase, l’enzyme responsable de la décomposition du glycosphingolipide glucocérébroside. Dans la maladie de Gaucher neuronopathique, les mutations du gène GBA1 réduisent fortement l’activité de l’enzyme résultante, causant ainsi une accumulation toxique des glucocérébrosides dans le système nerveux central qui conduit, à son tour, au développement d’une pathologie neurologique.
Des études ont montré récemment que les mutations dans le gène GBA1 étaient l’anomalie génétique la plus fréquemment associée à la maladie de Parkinson. La maladie de Parkinson est le deuxième trouble neurodégénératif le plus fréquent, et affecte entre 2 et 3 % des personnes âgées de plus de 65 ans dans le monde. Près de 10 % des patients parkinsoniens ont des mutations dans le gène GBA1.
Actuellement, il n’existe pas de traitement efficace pour les symptômes neurologiques sévères associés à la maladie de Gaucher neuronopathique et aucun traitement modifiant le cours de la maladie de Parkinson.
Collaboration de recherche avec l'Institut des Sciences Weizmann
Lysogene a conclu un accord de recherche en collaboration avec Yeda Research and Development Co Ltd., la branche commerciale de l’Institut des Sciences Weizmann.
Lysogene collaborera avec le laboratoire du Pr Anthony Futerman de l’Institut Weizmann des Sciences pour développer une nouvelle approche de thérapie génique par vecteur AAV pour la maladie de Gaucher neuronopathique, la maladie de Parkinson et les autres maladies associées aux mutations du gène GBA1.
Lysogene apportera son expertise en conception et production des vecteurs AAV, et le laboratoire du Pr Futerman fournira des variants de l’enzyme glucocérébrosidase avec des propriétés biologiques améliorées et mènera les études de preuve de preuve de concept biologique.
À la fin de la collaboration de recherche, Lysogene a la possibilité d’obtenir une licence commerciale exclusive sur le programme.
Prochaine génération de capside AAV
Après l’administration par voie intraveineuse, les vecteurs AAV ciblent principalement le foie, ce qui limite leur fonctionnalité pour la distribution de transgènes aux autres tissus, en particulier le cerveau et les muscles squelettiques.
Collaboration de développement
Lysogene a conclu une collaboration avec l’IRBM, une organisation de recherche partenaire basée à Rome en Italie, pour développer de nouvelles capsides du vecteur AAV avec un tropisme tissulaire modifié grâce à l’évolution dirigée. La collaboration tirera parti de l’expertise que les deux sociétés ont en thérapie génique, en biologie structurale, en bibliothèques d’ADN et en modèles pharmacologiques.