L’essai prévu évaluera, dans une phase initiale, l’innocuité et l’efficacité préliminaire de LYS-GM101, administré via une injection unique directement dans le SNC (administration intra-cisternale dans le liquide céphalo-rachidien). La deuxième étape de cette étude adaptative évaluera l’efficacité de LYS-GM101 dans un plus grand groupe de patients atteints de gangliosidose à GM1. Les patients seront traités dans des sites aux États-Unis et en Europe. Les principaux critères d’évaluation seront capturés par un examen physique et neurologique ; la qualité de vie sera également suivie comme un critère d’évaluation secondaire. Une sous-étude vidéo recueillera des vidéos des patients dans leur environnement domestique. Cette approche innovante basée sur une application est conçue pour fournir des preuves supplémentaires étayant les effets du traitement sur le développement des enfants d’une manière pratique et minimalement invasive. Les résultats vidéo de cette étude seront comparés à ceux d’une étude d’histoire naturelle par vidéo qui a été lancée au premier trimestre de l’année 2020.

Lysogene prévoit de lancer l’essai en 2020. Les travaux précliniques ont montré des preuves d’efficacité, une bonne distribution du candidat médicament dans le système nerveux central et un profil bénéfice-risque favorable. LYS-GM101 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l’Union européenne et aux États-Unis, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis.