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Le produit candidat de thérapie génique le plus avancé de Lysogene est LYS-SAF302 (dénomination commune internationale [DCI] : olenasufligene relduparvovec), il fait actuellement l’objet de l’étude AAVance, un essai clinique mondial de phase II/III pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), ou syndrome de Sanfilippo de type A.
LYS-SAF302 livre une copie fonctionnelle du gène SGSH humain directement aux cellules cérébrales en utilisant le vecteur du virus adéno-associé, AAVrh.10, qui a un tropisme particulier pour les cellules du SNC.
Le traitement est administré lors d’une procédure unique comprenant une perfusion intracérébrale à six points d’injection. En fournissant la version fonctionnelle du gène SGSH, le traitement peut fournir une source permanente d’enzyme fonctionnelle dans le cerveau. Cela peut, à son tour, aider à stabiliser, voire à inverser les dommages causés aux cellules cérébrales des patients.
Thérapie génique pour la MPS IIIA
1- Un gène SGSH normal est inséré dans le virus AAVrh.10
2- La thérapie génique est administrée à l’enfant
3- La thérapie génique pénètre dans les cellules cérébrales
4- La thérapie génique se propage aux autres cellules cérébrales, qui pourront alors produire l’enzyme
En février 2020, la FDA américaine a accordé une procédure accélérée (Fast-Track) à LYS-SAF302. Le programme a reçu les désignations de médicament orphelin dans l’Union européenne (2014) et aux États-Unis (2015) pour la MPS IIIA, et il a également reçu la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis.
VIDÉO
Regardez notre vidéo pour vous informer sur l’étude clinique AAVance utilisant LYS-SAF302 à travers le parcours d’une famille touchée par la MPS IIIA et pour en savoir plus sur la maladie et la procédure.
Mucopolysaccharidose de type IIIA
La MPS IIIA est une maladie de surcharge lysosomale neurodégénérative, héréditaire et rare qui affecte principalement le cerveau des nourrissons et des jeunes enfants. Elle est causée par des mutations dans le gène de la N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH) qui code pour l’enzyme lysosomale héparane-N-sulfamidase. La fonction principale de cette enzyme est de décomposer une substance appelée héparane sulfate dans les cellules. L’héparane sulfate régule de nombreux processus biologiques importants, mais lorsqu’il s’accumule du fait du dysfonctionnement de SGSH, il conduit à une neurodégénérescence progressive et sévère.
Ces dommages au système nerveux entraînent un retard de développement, des troubles du comportement, des convulsions et une variété d’autres symptômes cognitifs et physiques.
