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Utilisation de la thérapie génique pour ralentir ou arrêter la progression des troubles neurodégénératifs et neurodéveloppementaux
La thérapie génique est un traitement extrêmement prometteur pour toute une gamme de maladies. Elle convient particulièrement bien aux maladies qui sont liées à des erreurs dans un gène unique. Les deux programmes phares de Lysogene se concentrent sur les maladies de surcharge lysosomale (MSL). Les MSL sont un groupe de maladies rares héréditaires caractérisées par une accumulation anormale de sous-produits métaboliques dans les cellules, comme des lipides, des protéines, ou des sucres. L’accumulation de ces produits empêchent le fonctionnement normal des cellules et causent une variété de symptômes progressifs chez les jeunes enfants. Deux tiers des MSL affectent le système nerveux central (SNC), en impactant le mouvement, les capacités cognitives, et le contrôle d’autres fonctions physiologiques.
Plusieurs MSL sont causées par des défauts dans les gènes qui codent pour les enzymes lysosomales, normalement responsables de la décomposition et de l’élimination de déchets cellulaires. La technique de thérapie génique de Lysogene consiste à introduire une copie normale du gène affecté, permettant ainsi la production d’une version fonctionnelle de l’enzyme défectueuse. Cette approche pourrait potentiellement ralentir, voire même d’arrêter la progression de la maladie.
produits de thérapie génique ont déjà été approuvés
essais cliniques de thérapie génique chez l'homme ont été initiés à travers le monde
NOTRE TECHNOLOGIE DE POINTE
L’approche de thérapie génique de Lysogene
Les thérapies développées par Lysogene se concentrent sur les maladies de surcharge lysosomale qui affectent le système nerveux central (SNC). Notre approche garantit une distribution efficace et sûre du gène corrigé aux cellules du SNC.
