Lysogene utilise un virus adéno-associé recombinant (AAV) qui cible spécifiquement les cellules neurales et qui est administré directement dans le cerveau ou le liquide céphalo-rachidien (LCR). Cette approche d’administration directe au SNC présente plusieurs avantages. Le traitement n’a pas à franchir la barrière hémato-encéphalique et, par conséquent, une plus grande quantité de produit thérapeutique atteint le site d’action prévu. Des doses relativement faibles peuvent donc être utilisées, ce qui contribue à réduire les effets secondaires locaux et systémiques. Enfin, étant donné que la thérapie est administrée directement dans le SNC, même les patients dont le système immunitaire a déjà été exposé à la capside de l’AAV et qui ne peuvent donc pas être traités par un vecteur AAV administré par voie systémique, peuvent bénéficier de ce traitement.

Dans le cas des maladies de surcharge lysosomale neuronopathiques, la correction d’un petit sous-ensemble de cellules neurales en utilisant la thérapie génique peut suffire à réduire la surcharge lysosomale des cellules à travers des régions beaucoup plus étendues du SNC. Cela est possible car certaines enzymes lysosomales peuvent être sécrétées par les cellules qui les produisent et être capturées et utilisées par d’autres cellules voisines.

La procédure de thérapie génique de Lysogene est sûre et bien établie. L’administration a lieu au cours d’une procédure médicale unique. Les sites d’injection sont spécifiques à chacune des maladies que nous ciblons. Dans le cas de la MPS IIIA, une maladie qui affecte principalement le cerveau, notre candidat thérapeutique LYS-SAF302 est administré par perfusion intracérébrale directe. Dans le cas de la gangliosidose à GM1, qui touche à la fois le cerveau et la moelle épinière, notre candidat thérapeutique LYS-GM101 est administré par injection intra-cisternale dans le liquide céphalo-rachidien.

Cette plateforme technologique peut être appliquée à d’autres maladies du système nerveux central. Notre objectif est d’étendre nos capacités thérapeutiques aux technologies de thérapie génique de prochaine génération pour aider et guérir les personnes atteintes de maladies rares.