Chers actionnaires,

Nous sommes très fiers d’avoir rénové notre site Internet, qui est un outil important pour continuer à améliorer notre communication avec vous.  J’ai fondé Lysogene en 2009 avec la volonté de trouver un traitement pour les enfants atteints de MPS IIIA. Dix ans plus tard, je suis impressionnée par tout ce que nous avons réalisé grâce à votre soutien. Lysogene est aujourd’hui une société leader avec une plateforme de thérapie génique de pointe, axée sur les troubles neurologiques rares avec des besoins importants non satisfaits, ciblant les maladies du système nerveux central et tirant profit de notre savoir-faire singulier en matière d’administration directe dans le SNC des vecteurs AVV. Elle a acquis une expérience profonde en développement de thérapie génique, couvrant l’ensemble des étapes de développement, de la découverte initiale aux phases cliniques d’enregistrement. Son bilan scientifique solide et notre capacité d’exécution des projets a été validé par le soutien d’investisseurs de premier plan avec près de 100 millions de dollars levés depuis sa création et par notre partenariat avec Sarepta. L’année 2019 et le début de l’année 2020 ont été des années de grandes réalisations pour la société. Nous avons fait d’énormes progrès en atteignant des étapes clés avec nos deux candidats médicaments les plus avancés. LYS-SAF302 pour la MPS IIIA est entré dans un essai pivot de phase 2/3 pendant le deuxième semestre de 2018, et 19 patients sur 20 au total ont été traités en un peu plus d’un an. Notre second programme, LYS-GM101 pour la gangliosidose à GM1, est sur le point d’entrer en phase clinique, avec une administration du candidat au premier patient prévue en 2020. Nous sommes fiers d’avoir pu exécuter notre projet malgré la pandémie de la Covid-19 qui n’a eu qu’un impact limité sur les calendriers de nos essais cliniques, tout en prenant toutes les mesures nécessaires pour assurer la sécurité de nos employés et la continuité de l’essai clinique.  Nous avons continué à étendre notre portefeuille, en signant une collaboration de recherche avec Yeda, la branche commerciale de l’Institut des sciences Weizmann, un des instituts de recherche multidisciplinaire les plus importants du monde, pour développer une nouvelle approche de thérapie génique par vecteur AAV pour la maladie de Gaucher neuronopathique, la maladie de Parkinson et d’autres maladies liées aux mutations du gène GBA1. Ce partenariat est un complément essentiel au partenariat que nous avons formé avec Conectus et l’IGBMC à Strasbourg pour développer des thérapies géniques par vecteur AAV destinées à traiter le syndrome de l’X fragile, la cause héréditaire la plus fréquente des troubles de l’apprentissage et des troubles du spectre autistique, et la collaboration de recherche visant à développer de nouvelles capsides AAV avec l’IRBM, une organisation de recherche partenaire avec une expérience avérée et un solide historique en découverte de médicaments en neurosciences intégrées.   Notre partenariat avec Sarepta, un leader mondial dans les traitements innovants pour les maladies génétiques, est un atout inestimable pour assurer la réussite du programme MPS IIIA. Nous sommes convaincus que Sarepta est le partenaire idéal pour commercialiser LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les autres pays non européens. Cette validation claire de notre travail a été de nouveau confirmée en mars 2020 par leur souscription à une nouvelle augmentation de capital en même temps que l’investisseur américain de premier plan OrbiMed.  Enfin, nous avons considérablement renforcé notre Conseil d’administration, en accueillant Carole Deffez, une dirigeante chevronnée dans le recrutement des cadres en sciences de la vie et la gouvernance d’entreprise, et Mathieu Simon, qui a plus de 30 ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique et le secteur des biotechnologies.   Ces changements montrent que Lysogene est entré dans une nouvelle phase de son développement, alors que nous devenons un acteur majeur de la thérapie génique, à l’approche de la commercialisation de notre produit phare.  Nous vous remercions pour votre soutien et votre confiance, nous sommes arrivés à un tournant décisif en termes de création de valeur pour nos actionnaires.

Cordialement,

Karen Pignet-Aiach
Fondatrice et PDG